1300萬(wàn)一針“史上最貴藥”獲批臨床具體是什么情況

2022-03-17 17:14:03 編輯：師苛純來(lái)源：

導(dǎo)讀　　【1300萬(wàn)一針史上最貴藥獲批臨床】近日消息，一針215萬(wàn)美元(折合人民幣約1348萬(wàn)元)，史上最貴藥物將落地中國(guó)。　　據(jù)悉，中國(guó)國(guó)家藥

　　【1300萬(wàn)一針“史上最貴藥”獲批臨床】近日消息，一針215萬(wàn)美元(折合人民幣約1348萬(wàn)元)，“史上最貴藥物”將落地中國(guó)。

　　據(jù)悉，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)公示，諾華(Novartis)旗下治療脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)在中國(guó)遞交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。

　　脊髓性肌萎縮癥(SMA)，是一類由脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無(wú)力、肌萎縮的疾病。屬常染色體隱性遺傳病，臨床并不少見。本病臨床表現(xiàn)差異較大，根據(jù)患者起病年齡和臨床病程，將SMA由重到輕分為4型。共同特點(diǎn)是脊髓前角細(xì)胞變性，臨床表現(xiàn)為進(jìn)行性、對(duì)稱性，肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痹與肌萎縮，智力發(fā)育及感覺(jué)均正常。

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