史上最貴藥落地中國 一次性治療高達212.5 萬美元?。?/h1>

2022-03-17 17:14:03 編輯：竇翠艷 來源：

導讀 　　史上最貴藥落地中國 　　【史上最貴藥落地中國】被稱為史上最貴藥 的索伐瑞韋(Zolgensma)，是2019年推出的全球首個能通過一次靜脈

　　史上最貴藥落地中國

　　【史上最貴藥落地中國】被稱為“史上最貴藥” 的索伐瑞韋(Zolgensma)，是2019年推出的全球首個能通過一次靜脈注射給藥治療SMA的藥物，其一次性治療費用高達215 萬美元。Zolgensma的上市，給患者帶去生存福音的同時，也使我們不禁好奇：這種需要天價藥治療的SMA到底是一個怎樣的疾病呢?

　　近日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)公示，諾華(Novartis)旗下治療脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。

　　前段時間，美國公布了全球十大最貴藥物榜單，其中排名前三的分別是Zolgensma、Zokinvy和Danyelza，售價分別為215萬美元、102萬美元和976萬美元。從榜單可以看出，上榜的主要是罕見病藥物，罕見病藥物之所以價格昂貴，就在于用于治療罕見病。

　　脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，目前，全球僅批準三款SMA治療藥物。其中，Zolgensma是一種基因療法，通過提供人類SMN基因的功能副本，通過單次靜脈注射持續(xù)的SMN蛋白表達來阻止疾病的進展，從而解決SMA的遺傳根源。

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