美國監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)了世界上最昂貴的藥物 耗資160萬英鎊

瑞士制藥巨頭諾華公司已經(jīng)獲準(zhǔn)批準(zhǔn)一種新的基因治療藥物，每種治療藥物的價格達(dá)到創(chuàng)紀(jì)錄的167萬英鎊。

該藥被命名為Zolgensma，已被美國監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)用于治療患有脊髓性肌萎縮癥(SMA)的嬰兒 - 這是一種罕見且常常致命的疾病。

新的一次性治療使用病毒替換有缺陷的基因，該基因?qū)е耂MA具有正常運作的拷貝。

監(jiān)管部門的批準(zhǔn)允許Zolgensma用于患有最致命疾病的嬰兒以及生命可能受到影響的嬰兒。

受最嚴(yán)重形式的進(jìn)行性疾病影響的嬰兒很少能夠存活超過兩歲。

“對于患有最嚴(yán)重SMA形式的嬰兒，這可能是一種新的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)，”兒科神經(jīng)病學(xué)家Emmanuelle Tiongson博士說。

“現(xiàn)在的工作是試圖與保險公司談判，這將是一項長期的節(jié)約，”Tiongson博士補充說，他根據(jù)擴(kuò)大的訪問計劃向患者提供了Zolgensma。

這家制藥巨頭的高管為這種藥物的價格辯護(hù)，聲稱通過脊柱輸液提供的一次性治療比每年花費數(shù)十萬美元的替代藥物更有價值。

基因治療藥物的成本一直是熱議的主題。美國臨床和經(jīng)濟(jì)評論研究所(ICER)4月份進(jìn)行的一項獨立審查稱，諾華高估了Zolgensma的價值。

但在周五獲得批準(zhǔn)后，ICER撤回了這一說法，稱根據(jù)諾華公司提供的其他臨床數(shù)據(jù)，現(xiàn)在認(rèn)為Zolgensma雖然價格昂貴，但仍具有成本效益。

諾華還向歐洲藥品管理局提交了該藥物供審查，預(yù)計未來幾個月將由監(jiān)管機(jī)構(gòu)做出決定。