Alnylam（ALNY）令人印象深刻的管道推動股價

股價Alnylam制藥公司 15.9%的行業(yè)的增速相比上升ALNY 25.4%，今年迄今。Alnylam是一家開發(fā)階段的生物制藥公司，專注于開發(fā)基于RNA干擾(RNAi)的新療法。2018年8月，該公司的主要藥物Onpattro(patisiran)獲得了美國和歐洲的監(jiān)管批準，用于治療成人遺傳性轉甲狀腺素介導的(hATTR)淀粉樣變性病。Onpattro是第一個也是唯一一個FDA批準的治療方法。

2018年第四季度，美國和歐盟的200多名患者接受商業(yè)Onpattro治療，該藥物銷售情況強勁，該藥物有望在2019年進一步推動該公司的銷售。

Alnylam還計劃擴大Onpattro的標簽。在這方面，該公司在設計其III期研究時獲得了FDA的監(jiān)管協(xié)調，該研究將評估遺傳和野生型ATTR淀粉樣變性患有心肌病的患者的Onpattro。該研究預計將于2019年中期開始。該藥物也在日本，加拿大和瑞士進行審查。

該公司還有其他幾個有希望的候選人。

Vutrisiran(ALN-AAT02)是第一個用Alnylam增強穩(wěn)定化學加(ESC +)GalNAc結合技術靶向AAT的研究性RNAi治療藥物。然而，ALN-AAT02的安全性和有效性尚未得到FDA或EMA等任何衛(wèi)生機構的評估。該公司啟動了針對多發(fā)性神經病變的遺傳性ATTR淀粉樣變性患者的HELIOS-A III期研究。2019年末，Alnylam計劃在遺傳性和野生型ATTR淀粉樣變性心肌病患者的vutrisiran上開展另一項III期研究，即HELIOS-B。

該公司正在推進givosiran，一種用于治療急性肝卟啉癥(AHP)的研究性RNAi治療藥物。它于2018年開始滾動提交新藥申請(NDA)，并計劃根據(jù)ENVISION第三階段研究的完整結果進行全面批準。Alnylam計劃完成滾動提交NDA并在2019年中期提交營銷授權申請(MAA)。

Alnylam與The Medicine Company MDCO正在評估在III期ORION高膽固醇血癥研究中的inclisiran。假設第三階段結果為正，該公司預計將在2019年底或之前在美國提交保密協(xié)議。

Alnylam在RNAi療法和廣泛的知識產權領域的專業(yè)知識使該公司能夠與領先的制藥和生命科學公司合作，如Ionis Pharmaceuticals，Novartis NVS，Roche RHHBY，Takeda，Merck，Monsanto，The Medicines Company和Sanofi的專業(yè)護理全球業(yè)務單位，Genzyme等。兩家公司合作優(yōu)化某些產品的開發(fā)和商業(yè)化，以治療罕見的遺傳性疾病。Alnylam通過其核心關注領域之外的RNAi技術的研究合作，資助和許可獲得收入。

這些因素將進一步推動公司2019年的股價。