Alnylam（ALNY）令人印象深刻的管道推動(dòng)股價(jià)

股價(jià)Alnylam制藥公司 15.9%的行業(yè)的增速相比上升ALNY 25.4%，今年迄今。Alnylam是一家開發(fā)階段的生物制藥公司，專注于開發(fā)基于RNA干擾(RNAi)的新療法。2018年8月，該公司的主要藥物Onpattro(patisiran)獲得了美國和歐洲的監(jiān)管批準(zhǔn)，用于治療成人遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的(hATTR)淀粉樣變性病。Onpattro是第一個(gè)也是唯一一個(gè)FDA批準(zhǔn)的治療方法。

2018年第四季度，美國和歐盟的200多名患者接受商業(yè)Onpattro治療，該藥物銷售情況強(qiáng)勁，該藥物有望在2019年進(jìn)一步推動(dòng)該公司的銷售。

Alnylam還計(jì)劃擴(kuò)大Onpattro的標(biāo)簽。在這方面，該公司在設(shè)計(jì)其III期研究時(shí)獲得了FDA的監(jiān)管協(xié)調(diào)，該研究將評(píng)估遺傳和野生型ATTR淀粉樣變性患有心肌病的患者的Onpattro。該研究預(yù)計(jì)將于2019年中期開始。該藥物也在日本，加拿大和瑞士進(jìn)行審查。

該公司還有其他幾個(gè)有希望的候選人。

Vutrisiran(ALN-AAT02)是第一個(gè)用Alnylam增強(qiáng)穩(wěn)定化學(xué)加(ESC +)GalNAc結(jié)合技術(shù)靶向AAT的研究性RNAi治療藥物。然而，ALN-AAT02的安全性和有效性尚未得到FDA或EMA等任何衛(wèi)生機(jī)構(gòu)的評(píng)估。該公司啟動(dòng)了針對(duì)多發(fā)性神經(jīng)病變的遺傳性ATTR淀粉樣變性患者的HELIOS-A III期研究。2019年末，Alnylam計(jì)劃在遺傳性和野生型ATTR淀粉樣變性心肌病患者的vutrisiran上開展另一項(xiàng)III期研究，即HELIOS-B。

該公司正在推進(jìn)givosiran，一種用于治療急性肝卟啉癥(AHP)的研究性RNAi治療藥物。它于2018年開始滾動(dòng)提交新藥申請(qǐng)(NDA)，并計(jì)劃根據(jù)ENVISION第三階段研究的完整結(jié)果進(jìn)行全面批準(zhǔn)。Alnylam計(jì)劃完成滾動(dòng)提交NDA并在2019年中期提交營銷授權(quán)申請(qǐng)(MAA)。

Alnylam與The Medicine Company MDCO正在評(píng)估在III期ORION高膽固醇血癥研究中的inclisiran。假設(shè)第三階段結(jié)果為正，該公司預(yù)計(jì)將在2019年底或之前在美國提交保密協(xié)議。

Alnylam在RNAi療法和廣泛的知識(shí)產(chǎn)權(quán)領(lǐng)域的專業(yè)知識(shí)使該公司能夠與領(lǐng)先的制藥和生命科學(xué)公司合作，如Ionis Pharmaceuticals，Novartis NVS，Roche RHHBY，Takeda，Merck，Monsanto，The Medicines Company和Sanofi的專業(yè)護(hù)理全球業(yè)務(wù)單位，Genzyme等。兩家公司合作優(yōu)化某些產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化，以治療罕見的遺傳性疾病。Alnylam通過其核心關(guān)注領(lǐng)域之外的RNAi技術(shù)的研究合作，資助和許可獲得收入。

這些因素將進(jìn)一步推動(dòng)公司2019年的股價(jià)。